Cada terapia se adapta específicamente a la enfermedad que trata, y el desarrollo de nuevas terapias es un proceso largo debido a la complejidad de las enfermedades y las regulaciones estrictasA medida que avanza la investigación, se descubren nuevos conceptos fundamentales de biología celular y genética, lo que contribuye al desarrollo continuo de terapias génicas y celulares
Explicación:
Las terapias génicas y celulares han sido desarrolladas y autorizadas para un número creciente de enfermedades, aunque este número sigue siendo limitado. Algunas de las enfermedades que se pueden tratar actualmente con terapia génica y celular incluyen:
Hemofilia: La terapia génica ha demostrado eficacia en estudios preclínicos
Enfermedades metabólicas hepáticas
genéticas: Incluyen hipercolesterolemia familiar, síndrome de Crigler-Najjar, enfermedad de Wilson, porfiria aguda intermitente, tirosinemia, fenilcetonuria, enfermedades del ciclo de la urea y colestasis intrahepática familiar progresiva
Enfermedades neurodegenerativas: La terapia génica aplicada a estas enfermedades muestra promesa para frenar su progresión
